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Da più di 30 anni, lavoriamo ogni giorno per far avanzare la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare e lo facciamo sostenendo i migliori ricercatori in Italia, attraverso un metodo trasparente che premia i progetti con il maggior impatto sulla vita dei pazienti. Dal 1990, Fondazione Telethon ha investito in ricerca oltre 623 milioni di euro, finanziato 2.804 progetti, coinvolto 1.676 ricercatori e studiato più di 580 malattie. Abbiamo raggiunto risultati unici, creando Strimvelis e Libmeldy, terapie che curano i bambini affetti da ADA-SCID e da Leucodistrofia metacromatica. Altre 4 terapie sono oggi in sperimentazione clinica avanzata. Abbiamo contribuito inoltre a una miglior qualità di vita per molti pazienti e dato un nome a malattie rarissime.
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